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  2025年1月8日获悉,诺和诺德公告已竣工扩展允诺,诈骗Valo Health(下称Valo)渊博的人类数据集和由AI驱动的计较才具,出现和拓荒针对肥胖症、2型糖尿病和血汗管疾病的新型医疗形式。

  依据扩展允诺的条件,Valo有权取得预付款、股权投资和潜正在的近期里程碑付款1.9亿美元,而且现正在有资历为多达20个药物项目取得里程碑付款,新增9个药物项目,加上研发资金和潜正在的版税付出,全部约46亿美元。

  2023年9月,诺和诺德与Valo就竣工了6000万美元预付款、总价格27亿美元的合营允诺,允诺同意拓荒多达11个药物项目,重要闭心血汗管疾病。Valo Health旗下Opal Computational Platform(下称Opal)平台能够辨识和验证新型的疾病标靶,以及能感化于这些标靶的分子。其余,Opal也能举行模仿,预测化合物的安然性和有用性。而诺和诺德则欲望Opal能够添补其本身现有的技艺,拓荒血汗管范畴的新药。

  彼时,诺和诺德的产物组合一经从糖尿病扩展至肥胖医疗,而且企图扩展到其他心脏代谢疾病。更早之前,即2022年9月,诺和诺德就以7000万美元预付款、答应最高可达7亿美元的资金,获得Ventus Pharmaceuticals研发的NLRP3造止剂VENT-01的权益,VENT-01恰是有潜力医疗肝脏、肾脏和心脏代谢疾病的幼分子。

  而正在与Valo竣工合营之前,诺和诺德还以11亿美元和5亿美元的金额收购lnversago Pharma和Embark Biotech,两者各自对心脏代谢疾病提出了分歧的医疗计划。

  Valo组修于2019年,由美国生物医药出名风投Flagship孵化,并于2020年正式走出隐没形式,诈骗数据和AI拓荒下一代药物研发平台,产物线涵盖血汗管/代谢/肾脏疾病、癌症和神经退化性疾病等医疗范畴的17个项目。

  创造多年来,Valo的总融资额越过4.5亿美元,最高一轮为3亿美元的B轮融资。2021年,正在Schrodinger(薛定谔)、Relay、Recursion、Exscientia纷纷上市暴涨时,仅正在B轮的Valo笼络硅谷出名风投契构念要通过SPAC借壳上市,但随后公完了止上市历程。

  值得一提的是,Valo是一家全体整合的幼分子药物出现和拓荒公司,席卷靶点、分子出现和临床拓荒等,其重心产物Opal平台基于数千个开头的纵向数据集,不光能够预测可用作新药物的分子,并且还能预测这些药物是奈何影响患者的身体,并正在研发枢纽有用规避新药的副感化。

  Opal平台才具的背后,是重大的底层数据积攒。2019-2020年功夫,Valo先后收购了AI造药公司Numerate 和生物造药商FORMA Therapeutics,并借此取得了两个早期发实际验室和R&D库等资产,个中Numerate的平台包蕴3万多个模子、70 万亿个分子和越过 25 个药物项目。这些资产也进一步深化了 Valo 的 Opal 平台。

  其余,Valo还与基因组学公司G3 Therapeutics合营,取得了G3 Therapeutics的有氧代谢数据库,这也有帮于Valo出现与疾病闭连的生物象征物和靶点,从而加快药物的拓荒历程。

  除了数据界限表,Opal平台的另一大亮点是拔取勾结了人体数据而非过去行业中通常运用的幼鼠细胞数据。人体数据无疑能让药物拓荒变得更疾速和高效,同时本钱也有所下降。对付Valo而言,人体数据的利用能够成为其算法平台的重心比赛力。

  其余,Opal平台的端到端打算也极大水平地加疾了药物拓荒的速率,同时数据运用了简单集成架构,全体药物研发历程中可共享数据和新闻,这也为疾病医疗办法拓荒供给了新形式。与守旧形式比拟,Opal计较平台能够正在数周内举行数万亿个分子的计较和实证筛选,从而确定新的拓荒宗旨区域。

  2024年的最终一天,Valo Health公告了其 OPL-0401 正在糖尿病视网膜病变患者中的2期 SPECTRA筹议的顶线数据(DR),结果显示,该筹议未到达其重要或次要尽头,一经暂停研发。而业内广博以为,此次的2期结果曲折并不是无迹可寻的,由于正在2期数据颁布之前,公司一经走了两任CEO。

  好正在,OPL-0401 不是来自Valo的AI出现平台,而是从赛诺菲买来的。但Valo依靠Opal平台,正在什么范畴、什么光阴不妨推出候选药物,并未给出表明。

  诺和诺德首席科学官体现,公司对与Valo的合营开展感应卓殊惬心,并盼望通过扩展合营,进一步加紧正在慢病,加倍肥胖症和2型糖尿病范畴的研发才具。而2024年岁暮,因为备受盼望的“下一代减肥药”数据不佳,诺和诺德必要寻找新的延长引擎。

  过去一年,诺和诺德的营业定位仍相对聚合,其产物重要涉及糖尿病、肥胖、罕见病(席卷血液病和滋长波折)以及其他慢性疾病(如动脉粥样硬化血汗管疾病、心衰、非酒精性脂肪肝和阿尔兹海默病)四大医疗范畴。

  而诺和诺德正在慢病范畴的计谋则以内生与表延并举,同时踊跃向新兴医疗范畴扩张。环球GLP-1相仿物研发符合症从2型糖尿病及肥胖,慢慢拓展至非酒精性脂肪肝、儿童及成人II型糖尿病、帕金森病及改良糖尿病并发症等诸多范畴。诺和诺德财报显示,除糖尿病、肥胖符合症表,司美格鲁肽正在血汗管疾病、MASH、CKD、阿尔兹海默病、心衰等范畴均有符合症结构,且涉及多种感化机造和拓荒平台,均为潜正在空间宏大的临床范畴。

  值得一提的是,此次诺和诺德要发力的范畴还席卷心脏代谢疾病医疗,该范畴正处于“中兴阶段”,要念争先突围该范畴,AI的帮力被以为是须要的。

  以个中的心衰范畴为例,医疗药物急需打破,疗效准确的重磅新种类正神速放量:心衰医疗指南通过了由守旧金三角(ACEi/ARB+BB+MRA)到新的金三角(ACEi/ARB/ARNI +BB+MRA),再到新四联疗法(ARNI或ACEi/ARB+SGLT2i+BB+MRA)的开展历程,降糖药亦体现出血汗管预后改良感化,也被新纳入四联举动医疗HFrEF本原药物,市集潜力取得宏大提拔。

  永久来看,心脏代谢疾病医疗范畴仍有浩瀚未被餍足需求,新品拓荒+符合症拓展还将带头市集陆续扩容。其余奈何改良闭连疾病的预后也平昔是新药拓荒的目标,目前各大MNC的做法是将前沿技艺如干细胞疗法和基因疗法利用于心衰范畴,以及正在查究新靶点上不休发力。

  少数有所效果的管线,AI正在个中的功劳是有限的。比方武田60亿美元收购的TYK2造止剂TAK-279一度被热捧为“AI驱动的药物研发”,但毕竟上这是Schrodinger和Nimbus参考BMS宣布的分子组织,通过FEP(Free Energy Perturbation)计较优化取得的。

  AI造药另一“为人诟病”的是几年前高价刊行的多家Biotech,而今正在本钱市集上体现不佳。回来2024年,AI药物连续不休翻车,且绝大片面还处于闭节的临床2期。2024年9月,Recursion公告针对罕见病幼分子药物REC-994 的 2 期数据疗效有限;12月,Bioage Labs用于减肥的药物Azelaprag显现片面受试者转氨酶升高,被迫停留临床2 期筹议。

  此表,早期的AI造药公司太过依赖数据驱动的形式来加快药物出现,但正在数据稀缺的环境下,这种形式不妨形成与已知药物相像或反复已知曲折的化合物,一度使得AI造药令人悲观。但现正在,AI造药公司也纷纷调动计谋,转向特性化医疗或治理更根蒂的药物靶点拔取题目,而不是仅闭心药物优化。

  MNC的资金与数据弥漫,更有丰饶的药物研发体味,且大大都环境下更方向于运用专业公司拓荒的器材。对AI造药公司来说,通俗视与MNC的合举动获取须要资源、加快药物拓荒历程和拓宽营业范畴的机遇。终归,AI造药公司往往正在某一个特定的技艺方面或疾病范畴做得卓殊精湛。若是AI造药公司不妨有奇特的技艺治理MNC的痛点,而且不妨帮帮MNC了解AI造药平台的技艺上风,往往会受到MNC加注。

  其余,本钱缩减简直是全面药企当下静心的课题,MNC广博看好AI正在药物拓荒中的利用,并将其视为普及效能、下降本钱和加快药物上市年光的首要器材,往往不肯错过合营机遇,并笑意予以AI平台更多盼望。

  就像但Valo的CEO Brian Alexander 正在通告中指出的相通:OPL-0401 并非源自Valo 的出现平台,因而管线的曲折并不代表平台的曲折。

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